ルクスターナ

先々週は,レーシック×8〜線維柱帯切除術(緑内障)〜水晶体再建術(両眼同日・連続焦点を含む)〜結膜囊部分形成術×2(眼窩脂肪脱)〜出張手術(笠間眼科)。
先週は,ICL近視矯正手術〜硝子体茎離断術(黄斑前膜)〜流出路再建術(緑内障)〜水晶体再建術(IOL脱臼強膜内固定・両眼同日・連続焦点トーリックを含む)〜睫毛内反手術(埋没法)〜眼瞼皮膚腫瘍切除術。
今週は,硝子体茎離断術(PDR-VH)〜水晶体再建術(両眼同日・連続焦点トーリックを含む)〜眼瞼下垂手術×5〜出張手術(鉾田病院)。
皆さん経過良好です。

今週,眼科領域では初の遺伝子治療薬となるルクスターナ注(一般名:ボレチゲン ネパルボベク,ノバルティスファーマ社)が,「両アレル性RPE65 遺伝子変異による遺伝性網膜ジストロフィー」に対する治療薬として国内承認されました。
RPE65遺伝子を搭載した組換えアデノウイルスベクター薬で,各眼の網膜下に単回投与(再投与なし)。網膜色素上皮細胞に感染することにより,RPE65遺伝子が長期間安定して発現し,RPE65タンパク質により正常な視覚サイクルを回復させることで,視覚機能の改善が期待されます。

薬価はまだ公表されていませんが,欧米では億単位なので,非常に気になりますねー。
高額医療費制度を適応すれば自己負担額を心配する必要はなく,実際にはほとんどが公費負担となるわけで,日本の医療保険制度は本当に素晴らしい!

両アレル性RPE65 遺伝子変異は極めて稀であり,対象者も実施施設もかなり絞られるでしょう。
今後も同様の遺伝子治療薬が登場する可能性は高く,進行性の遺伝性網膜変性疾患を有する患者さんには極めて朗報と言えます。

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